O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento Zolgensma, considerado o mais caro do mundo, em um bebê de quatro meses no Hospital da Criança de Brasília. Simultaneamente, outra criança no Recife recebeu a mesma dose, inaugurando uma nova era de esperança para famílias afetadas pela Atrofia Muscular Espinhal (AME).
O Zolgensma, cujo custo por dose varia entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões, é uma terapia genética revolucionária capaz de interromper a progressão da doença. Com 31 instituições preparadas para administrar o tratamento e uma previsão de 137 doses distribuídas até 2027, o SUS fortalece sua posição como um dos sistemas de saúde pública mais inclusivos do mundo.
Milena Brito, mãe da criança tratada em Brasília, expressou sua emoção: “Ver minha filha andar e me chamar de mãe será um sonho realizado.”
A inclusão deste medicamento no SUS representa uma conquista histórica para pacientes com AME, trazendo esperança e dignidade para muitas famílias.
O Zolgensma tem um impacto significativo na vida de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), especialmente na forma mais grave da doença, a AME tipo 1. Como uma terapia gênica inovadora, ele atua diretamente na causa da doença ao inserir uma cópia funcional do gene SMN1, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
Aqui estão alguns dos principais efeitos do tratamento:
- Interrupção da progressão da doença: O Zolgensma impede a degeneração dos neurônios motores, evitando a perda progressiva das funções musculares.
- Melhora na mobilidade: Crianças tratadas precocemente podem desenvolver habilidades motoras como sustentar o tronco, sentar-se sem apoio e até caminhar.
- Aprimoramento da função respiratória: O medicamento reduz a necessidade de ventilação mecânica invasiva, permitindo maior independência respiratória.
- Facilidade na alimentação: O tratamento pode ajudar na capacidade de engolir e mastigar, melhorando a nutrição e qualidade de vida.
- Maior expectativa de vida: Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 têm alto risco de mortalidade antes dos dois anos de idade. Com o Zolgensma, muitas podem viver com mais qualidade e autonomia.
O impacto do Zolgensma é ainda maior quando administrado nos primeiros meses de vida, antes que os sintomas da AME se tornem severos. No Brasil, o SUS começou a oferecer o medicamento gratuitamente, garantindo acesso a um tratamento que antes era inacessível para muitas famílias3.
