O Ministério da Saúde do Brasil começou nesta semana os preparativos para a aplicação do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, avaliado em cerca de R$ 7 milhões, em pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1.
Esse tratamento inovador foi possibilitado por um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante. Segundo o acordo, o valor total só será pago se o medicamento demonstrar eficácia nos pacientes tratados. O Zolgensma é administrado em dose única, sendo indicado para crianças de até 6 meses que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
A AME é uma doença genética rara e grave que não tem cura e afeta a produção de uma proteína crucial para os neurônios motores. Isso leva à progressiva perda de força muscular e massa, impactando severamente a qualidade de vida dos pacientes. No Brasil, dados do IBGE estimam que 287 pessoas sofram dessa condição.
A partir desta semana, os familiares dos pacientes poderão buscar informações e orientações nos 28 serviços de referência do SUS espalhados por 18 estados, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro, Paraná, e outros. Os pacientes passarão por uma série de exames para determinar se são elegíveis para o uso do medicamento.
O contrato firmado prevê etapas de pagamento vinculadas aos resultados alcançados pelos pacientes ao longo de 48 meses. O primeiro pagamento, correspondente a 40% do valor, será feito na infusão inicial da terapia. Os outros 60% serão divididos em parcelas de 20%, condicionadas a metas de controle motor, como manter a cabeça erguida, sentar sem apoio por 10 segundos e preservar os ganhos motores obtidos.
Esse marco na saúde pública brasileira destaca a importância da inovação no tratamento de doenças raras, além de abrir uma nova esperança para os pacientes e suas famílias. O projeto também reflete a busca do governo por alternativas eficientes e acessíveis para lidar com medicamentos de alto custo e complexidade.
